1月11日，中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院李鵬研究組在國際學(xué)術(shù)期刊Frontiers In Immunology上發(fā)表題為“Anti-GPC3 CAR T cells suppress the growth of tumour cells in patient-derived xenografts of hepatocellular carcinoma”的研究成果，驗證了HCC PDX模型是有效的腫瘤免疫治療臨床前評估模型。  

　　免疫治療被Science期刊評為2013年十大研究突破榜首。然而，腫瘤免疫治療的臨床前檢驗數(shù)據(jù)與臨床試驗結(jié)果具有一定的差距。而缺乏通用的腫瘤臨床前評估模型是新型治療手段研發(fā)向臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化的主要阻礙。 本研究通過構(gòu)建原代人體肝細胞癌（HCC，hepatocellular carcinoma）異種移植模型（PDX，Patient Derived Xenografted），并深入探索其與人體病理微環(huán)境的相似性。研究發(fā)現(xiàn)，HCC PDX模型可重建原代腫瘤的細胞形態(tài)、免疫標(biāo)志物表達和基因組表達，且可以模擬原代腫瘤的生長速度、對免疫治療的敏感性等。 

　　本研究進一步利用HCC異種移植模型對適應(yīng)性嵌合抗原受體（CAR，chimeric antigen receptor）T細胞的細胞毒性進行臨床前評估，驗證了異種移植模型在肝癌免疫治療轉(zhuǎn)化研究中的重要應(yīng)用價值。

　　該項目獲得中科院干細胞先導(dǎo)、國家自然科學(xué)基金、廣東省自然科學(xué)杰出青年基金等項目的資助。 

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　　利用HCC PDX人源化模型評估CAR GPC3的臨床前療效