發(fā)布時間:2010-08-13
中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員賴良學與美國愛默瑞大學教授李曉江合作,在南方醫(yī)科大學教授顧為望協(xié)助下,采用轉基因克隆技術成功獲得了人類亨廷頓舞蹈癥的轉基因豬模型。轉基因豬模型表現(xiàn)出亨廷頓舞蹈癥的典型癥狀。研究成果于8月8日在國際權威雜志《Human Molecular Genetics》上發(fā)表。
賴良學領導的研究團隊通過運用體細胞轉基因技術與體細胞核移植技術,與李曉江研究團隊構建亨廷頓蛋白轉基因載體密切合作,成功獲得6頭亨廷頓舞蹈癥轉基因豬;同時首次在轉基因豬大腦中發(fā)現(xiàn)與人類亨廷頓舞蹈癥患者腦中類似的神經(jīng)細胞凋亡現(xiàn)象,這在亨廷頓舞蹈癥的動物模型中還是第一次見到。該研究成果對于亨廷頓舞蹈癥病理發(fā)生機制的研究以及治療藥物開發(fā)具有重要的意義,同時,該成果也使人們更加認識到建立人類遺傳性疾病的轉基因大動物模型的重要性。
亨廷頓舞蹈癥(Huntington chorea),又名慢性進行性舞蹈病,是一種緩慢起病的遺傳性神經(jīng)退化疾病,在人群中發(fā)病率為萬分之一左右。目前國內(nèi)外醫(yī)學界把“舞蹈病”列為不治之癥。此前,用于亨廷頓舞蹈癥研究的動物模型主要是嚙齒類(大鼠、小鼠)。由于在生理、代謝等各個方面與人類差別巨大,嚙齒類模型還存在一些與人類疾病癥狀不一致的表現(xiàn),這對于病理的研究、特別是一些治療藥物和手段的研究非常不利。此前,國際上其他科學家試圖建立亨廷頓舞蹈病的大動物模型,但均未獲得成功。附件下載: