人血白蛋白，俗稱“生命制品”，是一種從健康人血中提煉加工而成的特殊藥品，是危重病人的“救命藥”。我國由于血漿原料短缺使白蛋白市場供應(yīng)不濟(jì)，造成人血白蛋白一藥難求、假人血白蛋白流向市場嚴(yán)重威脅患者生命。

　　廣州生物院的賴學(xué)良博士介紹，通過基因編輯和克隆技術(shù)，讓豬獲得了跟人類一樣的血清白蛋白。“2013年我們利用TALENs基因靶向修飾技術(shù)成功獲得了世界上第一頭人源化血清白蛋白基因修飾雜合子豬，經(jīng)過兩年多的繁育，目前我們成功獲得了純合子人源化血清白蛋白基因修飾豬?！蹦壳埃镌阂呀?jīng)獲得數(shù)十頭純合子豬，預(yù)計(jì)1年內(nèi)可以繁殖獲得超過100頭純合子豬?！凹兓に囄覀冞€在探索，就是從豬血漿中提煉白蛋白純品，現(xiàn)在我們已經(jīng)達(dá)到了99%，但是要達(dá)到99.9999%還需要一定時間。”

　　人源化小鼠具有廣闊的市場

　　醫(yī)藥衛(wèi)生產(chǎn)業(yè)一直是實(shí)驗(yàn)動物使用量最大的行業(yè)。參照J(rèn)ackson實(shí)驗(yàn)室的數(shù)據(jù)估算，如人源化小鼠所占份額為20%，則每年全球人源化小鼠的消費(fèi)費(fèi)用約為89億美元。

　　第三代免疫缺陷小鼠NOD/SCID IL2rg-/-小鼠被成為人源化小鼠模型的金標(biāo)準(zhǔn)，而人源化小鼠模型是基礎(chǔ)研究和臨床前研究的重要模型工具。廣州生物院的李鵬博士打破了國外的技術(shù)封鎖，在NOD/SCID小鼠背景下敲除了IL2rg基因，獲得了我國首株具有自主知識產(chǎn)權(quán)的第三代免疫缺陷小鼠NSI品系。李鵬介紹，利用NSI品系構(gòu)建人源化小鼠具有極高的效率，已成功構(gòu)建出人源化造血系統(tǒng)模型、肝臟代謝系統(tǒng)、免疫系統(tǒng)、多能干細(xì)胞誘導(dǎo)分化等模型。