科研院所是國家科技創(chuàng)新體系的重要組成部分，廣州健康院集聚了高層次創(chuàng)新人才、高質(zhì)量科研成果和高水平創(chuàng)新平臺等主要創(chuàng)新要素，致力于打造原始創(chuàng)新策源地、突破關(guān)鍵核心技術(shù)，探索成果轉(zhuǎn)化體制機(jī)制和模式的有效路徑，與區(qū)域經(jīng)濟(jì)發(fā)展緊密結(jié)合，努力擴(kuò)大科技成果的源頭供給,積極推進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化。
廣州健康院積極謀劃自主研發(fā)的知識產(chǎn)權(quán)全球布局，按成果成熟度進(jìn)行分級分類管理。累計申請專利790件，授權(quán)總量376件，迄今已有五十項專利成果實現(xiàn)轉(zhuǎn)化。治療耐藥白血病1類新藥GZD824已獲批附條件上市；治療耐藥非小細(xì)胞肺癌1類新藥ASK120067已遞交上市申請并獲受理；治療阿爾茲海默癥1類新藥AD16已完成臨床I期研究。
代表性成果展示：
成果1：治療耐藥白血病1類新藥GZD824
GZD824奧雷巴替尼片（商品名：耐立克）已于2021年11月24日獲得國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準(zhǔn)，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，并采用經(jīng)充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血?。?/span>CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者，是廣州健康院建院以來第一個獲批上市的1類新藥。
奧雷巴替尼是潛在同類最佳（Best-in-class）新藥，為國家“重大新藥創(chuàng)制“專項支持品種。耐立克獲批主要基于兩項關(guān)鍵性注冊II期臨床研究數(shù)據(jù)，分別為HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。臨床數(shù)據(jù)顯示，耐立克在伴有T315I突變的TKI耐藥的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的療效及耐受性，且隨著治療時間的延長，緩解率和緩解深度會進(jìn)一步增加。
作為中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，奧雷巴替尼的獲批將打破中國攜T315I突變耐藥患者的治療瓶頸，解決無藥可醫(yī)的困境。
（耐立克，圖片來源網(wǎng)絡(luò)，如有侵權(quán)，請聯(lián)系刪除）
成果2：治療耐藥非小細(xì)胞肺癌1類新藥ASK120067
ASK120067是由中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院、中國科學(xué)院上海藥物研究所、江蘇奧賽康藥業(yè)有限公司聯(lián)合開發(fā)的具有自主知識產(chǎn)權(quán)、全新分子實體、活性顯著的口服的一類第三代 EGFR 酪氨酸激酶抑制劑 ,用于治療 EGFR 突變非小細(xì)胞肺癌( NSCLC )。于2017年8月28日獲得 CFDA (原食品藥品監(jiān)督管理局)批準(zhǔn)進(jìn)行臨床試驗，2021年11月16日，ASK120067片境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊上市許可申請被國家藥品監(jiān)督管理局受理（受理號：CXHS2101052國），單藥用于既往表皮生長因子受體酪氨酸激酶抑制劑( EGFR — TKI )治療中或治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展,并且經(jīng)檢測確認(rèn)存在 EGFR T790M突變陽性或原發(fā)性T79OM陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌( NSCLC )成人患者的治療。
成果3：治療阿爾茲海默癥1類新藥AD16
AD16（哌噠甲酮片）已完成了I期臨床試驗，呈現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。AD16通過抑制大腦的神經(jīng)炎癥，有效地阻止了神經(jīng)元的死亡，能夠延緩疾病，改善認(rèn)知和記憶障礙，其藥效明顯優(yōu)于當(dāng)前的一線治療藥物美金剛和多奈哌齊。該藥物申請的專利已經(jīng)覆蓋了中國、日本、美國、英國等多個國家和地區(qū)。AD16有望成為我國首創(chuàng)抗神經(jīng)性炎癥治療阿爾茨海默癥的新藥，造福數(shù)千萬阿爾茨海默癥患者。
（AD16治療阿爾茲海默癥的原理）
成果4：CAR-T免疫細(xì)胞治療項目
自主知識產(chǎn)權(quán)的CAR-T免疫細(xì)胞治療項目在新西蘭開展CAR-T細(xì)胞治療淋巴瘤的I期臨床試驗，成為新西蘭首個引進(jìn)的CAR-T技術(shù)以及首個獲批的CAR-T臨床試驗。
成果5：第三代免疫缺陷小鼠NSI品系項目
第三代免疫缺陷小鼠是國際公認(rèn)的人源化模型構(gòu)建的金標(biāo)準(zhǔn)，廣州健康院研究團(tuán)隊自主研發(fā)的第三代免疫缺陷小鼠NSI品系，是目前國際上免疫缺陷程度最高的小鼠品系之一，具有全國唯一的自主知識產(chǎn)權(quán)，打破美、日技術(shù)封鎖，用于精準(zhǔn)醫(yī)療藥效評估，評估免疫細(xì)胞治療效果。研究團(tuán)隊通過對NSI品系繁殖優(yōu)化和遺傳控制，解決了免疫缺陷小鼠大規(guī)模繁殖障礙，實現(xiàn)了10000只NSI小鼠的產(chǎn)量突破。
（NSI小鼠的用途）
